Ein kleiner Junge namens Travis, der taub geboren wurde, hörte zum ersten Mal dank Otarmeni, der ersten gentherapeutischen Behandlung, die für den hereditären Hörverlust zugelassen wurde. Seine Geschichte berührte Präsident Donald Trump während einer Veranstaltung im Weißen Haus an diesem Donnerstag.
Die Mutter des Kindes, Sierra, berichtete bewegt vor Trump, dass Travis "vor der Behandlung seinen Namen nicht kannte" und dass sie "ihm nicht sagen konnte, wie sehr sie ihn liebte". Das Zeugnis war Teil einer Veranstaltung, bei der die Regierung eine Preisanpassung mit Regeneron Pharmaceuticals bekannt gab, dem Unternehmen, das die Behandlung entwickelt hat, die am Donnerstag von der Food and Drug Administration (FDA) genehmigt wurde.
Trump nannte ihn ein schönes Kind, und es war wunderbar, wie aus Quellen in der Nähe der Veranstaltung berichtet wurde. Der Präsident feierte den medizinischen Fortschritt als ein Beispiel für die Art von Innovation, die seine Verwaltung zu fördern und für die Amerikaner zugänglich zu machen sucht.
Der angekündigte Vertrag stellt die siebzehnte und letzte Vereinbarung der Initiative für die Preise der am meisten begünstigten Nation dar, ein Programm, das darauf abzielt, die Kosten für Medikamente für amerikanische Patienten zu senken.
Die klinischen Studien zu Otarmeni zeigten vielversprechende Ergebnisse: 80% erlebten signifikante Verbesserungen des Hörvermögens nach der Behandlung, was den Weg für die Genehmigung als die erste genveränderte Therapie ebnete, die speziell für hereditäre Hörverlust zugelassen ist.
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